AHSCT - Blodstamscellstransplantation vid autoimmuna sjukdomar

MS är en av de vanligaste neurologiska sjukdomarna och leder obehandlad ofta till handikapp och funktionsnedsättning. På Akademiska Sjukhuset har vi specialiserat oss på att behandla MS med blodstamcellstransplantation. Första transplantationen i Skandinavien gjordes i Uppsala 2004.

AHSCT (autolog hematopoietisk stamcellstransplantation) är en avancerad behandling som syftar till att slå ut immunförsvaret och därefter bygga upp ett nytt och förhoppningsvis friskt immunförsvar. Till skillnad från andra behandlingar ges AHSCT vid ett enda tillfälle. Om behandlingen är framgångsrik behöver man därefter inte ha några inflammationshämmande läkemedel för MS.

Vi tar regelbundet emot patienter från hela Sverige för second opinion och behandling med AHSCT. Innan du tar kontakt med oss är det bra om du läser igenom den information som finns på denna sida. För att kunna erbjuda behandling till patienter utanför Uppsala län krävs en specialistvårdsremiss. Det är därför viktigt att du har kontakt med din behandlande läkare.

Vad är AHSCT?

AHSCT är en metod för att slå ut det sjuka immunförsvaret och ersätta det med ett nytt, förhoppningsvis friskt. AHSCT kan göras på olika sätt och vissa kombinationer av läkemedel fungerar bättre för vissa sjukdomar. Vissa kombinationer av läkemedel innebär också större risker. Det viktigaste för oss är din säkerhet och vi har därför valt att använda läkemedel som har en så gynnsam säkerhetsprofil som möjligt.

Hur går AHSCT till?

Behandlingen har två delar som brukar kallas mobilisering och konditionering.

Under mobiliseringen får man läkemedel som löser upp det "klister" som blodstamcellerna sitter fast med i benmärgen. Efter ca 10 dagar har tillräckligt många lossnat och man samlar då in blodstamcellerna med en särskild maskin, vilket påminner en del om blodgivning. Ofta behöver man återhämta sig en del efter mobiliseringen och därför startar man inte konditioneringen förrän efter ett par veckor.

Under konditioneringen ger man cellgifter och andra starka läkemedel för att slå ut immunförsvaret. Konditioneringen tar normalt sett fem dagar och därefter får man tillbaka sina egna blodstamceller. Dessa har skyddats från cellgifterna eftersom de befunnit sig utanför kroppen under konditioneringen. Blodstamcellerna hjälper nu kroppen att bygga upp ett nytt och förhoppningsvis friskt immunförsvar.

Av konditioneringen får man ofta låga blodvärden och ibland behöver man få extra röda blodkroppar och blodplättar. Man är också väldigt infektionskänslig och behöver därför ha ett enkelrum på sjukhuset. Man ger också läkemedel som förebygger infektioner.

Hur lång tid tar en behandling med AHSCT?

Det tar oftast cirka sex veckor från det att mobiliseringen startar tills man blir utskriven från sjukhuset. Under mobiliseringen är man som regel hemma majoriteten av tiden och kommer in till sjukhuset för att få läkemedel och samla in blodstamceller. Från det att konditioneringen startar är man oftast på kvar på sjukhuset under en period på cirka tre veckor. Som regel är man sjukskriven tre månader efter att man blivit utskriven från sjukhuset.

Vilka fördelar finns med AHSCT?

De studier som hittills utförts talar för att en majoritet av de som genomgår behandlingen blir stabila utan tecken till sjukdom under minst fem år om man har skovvis MS. Effekten kan hålla i sig längre än så, men ännu finns för lite data för att man kunna uttala sig säkert om effekten på mycket lång sikt. Yngre individer med kort sjukdomsduration och mycket inflammation tycks vara de som svarar bäst, medan effekten är klart sämre om man har s k progressiv MS.

AHSCT tycks också till viss del kunna reversera befintliga symptom. Framför allt gäller det symptom som tillkommit under det senaste året, men i sällsynta fall kan man se förbättring på symptom som funnits längre än så.

Vid konventionell behandling av MS behöver man oftast behandling under många år och ibland livslångt. AHSCT genomförs däremot vid ett enda tillfälle, och om behandlingen är framgångsrik behöver man inte ha några inflammationshämmande läkemedel för MS.

Vilka biverkningar har AHSCT?

Biverkningarna av AHSCT kan delas in i biverkningar på kort och på lång sikt.

Vanliga biverkningar på kort sikt är:

  • Trötthet
  • Håravfall
  • Illamående
  • Skelettsmärta
  • Blodbrist och behov av understödjande blodprodukter
  • Feber och infektioner

Man vet betydligt mindre om biverkningar på lång sikt, men det är välkänt att man är fortsatt infektionskänslig i upp till flera år efteråt; den vanligaste allvarliga infektionen är bältros som drabbar upp till 15 %. AHSCT tycks öka risken för att drabbas av andra autoimmuna sjukdomar. Det vanligaste är sköldkörtelsjukdom som drabbar upp till 8,4 %. Sköldkörtelsjukdom är som regel inte allvarlig och är oftast lätt att behandla. En ovanligare men potentiellt sätt mer allvarlig sjukdom är autoimmun brist på blodplättar (autoimmun trombocytopen purpura) som drabbar < 1 %, men som kan leda till allvarliga blödningar.

AHSCT kan också nedsätta fertiliteten, sannolikt relaterat till hormonell påverkan och därmed göra det svårare att få barn. Det är svårt att göra bra undersökningar som uppskattar hur stor nedsättningen är och vi har mycket begränsad kunskap om detta. Det verkar dock som om risken ökar med stigande ålder.

AHSCT kan möjligen öka risken för att utveckla cancer senare i livet. Hittills har man inte kunnat se någon sådan tendens, men ännu finns så lite data att det inte går att utesluta en sådan effekt.

Är AHSCT en farlig behandling?

Under behandlingen använder man mycket kraftfulla läkemedel som påverkar kroppen och immunförsvaret på ett omfattande sätt, vilket kan leda till farliga infektioner och oväntade komplikationer. Mycket allvarliga biverkningar är trots allt ovanliga och i Sverige har ingen MS-patient dött i komplikationer av behandlingen. I de studier som gjorts efter 2005 finns endast ett dödsfall beskrivet, vilket motsvarar 0,3 %. Risken för att dö som en konsekvens av AHSCT ligger därmed på ungefär samma nivå som vid större kirurgiska ingrepp, som t ex gallvägskirurgi eller höftprotesoperationer. Innan man bestämmer sig för om man vill genomgå AHSCT bör man noga tänka igenom om man är beredd att ta de risker som är förenade med behandlingen.

Fungerar AHSCT för progressiv MS?

De studier som hittills gjorts talar för att de positiva effekterna av AHSCT är mycket mindre än vid skovvis MS och samtidigt är riskerna högre. Vid Akademiska Sjukhuset behandlar vi därför inte patienter med progressiv MS och vi avråder från behandling på andra ställen.

Kan blodstamceller reparera skador i nervsystemet?

Det finns idag inget som talar för att blodstamcellerna bidrar till att reparera etablerade skador i nervsystemet. Den viktigaste delen av behandlingen är de starka cellgifter som ges. Vi tänker på blodstamcellerna som en understödjande blodprodukt som bidrar till en snabbare återhämtning.

Är AHSCT en godkänd behandling?

AHSCT är en godkänd behandling för MS i Sverige. I Socialstyrelsens nationella riktlinjer för vård vid MS rekommenderas att man erbjuder personer med aktiv skovvis MS behandling med AHSCT.

Hur många har behandlats med AHSCT?

I slutet av 2015 hade 120 patienter erhållit AHSCT för MS i Sverige och hälften av dem hade behandlats vid Akademiska Sjukhuset. Det vanligaste är dock att man använder AHSCT som behandling för andra sjukdomar och varje år görs totalt cirka 70 AHSCT vid Akademiska Sjukhuset. Runt om i världen har man gjort mer än en miljon AHSCT.

Borde jag försöka få behandling med AHSCT?

Det finns idag ett stort antal läkemedel som har bra effekt vid MS. Om du inte har prövat något av dessa läkemedel rekommenderar vi att du gör det först. Om du har en behandling och idag är stabil i din sjukdom finns goda skäl att fortsätta med din nuvarande behandling.

Om du fortsätter att ha sjukdomsaktivitet trots behandling (det kan vara nya skov och/eller nya MS-plack vid MR undersökning) kan AHSCT vara ett alternativ för dig. Det är viktigt att du själv är motiverad att genomgå denna ganska tuffa behandling och att du förstår att behandlingen inte är riskfri.

I sällsynta fall förekommer det att vi rekommenderar AHSCT utan att pröva andra behandlingar. Det rör sig oftast om patienter med mycket aggressiv sjukdom med täta skov och ett stort antal aktiva MS-plack vid MR.

Om du är osäker är det alltid bra att ha en dialog med sin behandlande neurolog. Det är också en fördel för oss om man får en remiss från en läkare inför bedömning hos oss. För att kunna erbjuda behandling krävs också att vi har en remiss från hemortssjukhuset.

Vad händer efter behandlingen?

Efter behandling med AHSCT erbjuder vi uppföljning upp till fem år efter behandlingen. Syftet med uppföljningen är att avgöra om din MS har blivit aktiv igen och i så fall föreslå tilläggsbehandlingar. Dessutom har vi stor erfarenhet av att känna igen och hantera biverkningar och komplikationer som kan uppstå efter behandlingen.