Utöver sjukvård och undervisning bedrivs omfattande forsknings-och utvecklingsarbete på Akademiska barnsjukhuset och barnavdelningarna. Huvuddelen av de framsteg som gjorts inom barnonkologi har uppnåtts genom sådant arbete.

Med hjälp av forskning, fortlöpande utvärdering och kritisk granskning av behandlingar kan behandlingsresultaten förbättras. Risken för biverkningar minskas och situationen för barnen och deras närstående förbättras. För att kunna dra säkra slutsatser behövs insamlad erfarenhet från en stor grupp av patienter, ibland från flera olika länder som har behandlats på liknande sätt. De behandlingsprotokoll som används är ofta samtidigt forskningsstudier.  Det betyder att det redan finns en beprövad behandling men att ett forskningscentrum i Sverige, eller utomlands har tagit ansvar för att utvärdera och förbättra den. Alla projekt syftar till att förstå och förebygga uppkomst av sjukdom och komplikationer och/eller till att utveckla behandlingen av barnets sjukdom.

Alla patienter och deras anhöriga informeras/tillfrågas om deltagande i kvalitetsregister, biobanker och eventuella studier, men det är alltid frivilligt.

Alla forskningsprojekt som genomförs har granskats och godkänts av en etisk kommitté/etikprövningsnämd. Studierna genomförs enligt det internationella regelverket ICH-GCP (International Conferance on Harmonisation- Good Clinical Practice) för att garantera respekten för patientens värdighet, integritet och självbestämmande.

I svenska barncancerregistret registreras och behandlas information som ålder, kön, laboratorie- och röntgenundersökningar.  Även sjukdomens kännetecken, genomgången behandling, eventuella biverkningar och senare hälsotillstånd registreras. Barnets personuppgifter i svenska barncancerregistret är sekretessbelagda och endast tillgängliga för läkare/forskare och ansvariga för registret. Informationen skyddas mot obehöriga. Informationen om barncancerregistret ges under den första tiden på avdelningen, vanligtvis under utredningsfasen eller precis när diagnosen är given.

Datauppgifterna i Svenska Barncancerregistret kan ibland vidarebefordras till andra studiecentra, ibland utomlands. I internationella samarbeten analyseras och används uppgifterna för statistisk bearbetning. Uppföljning sker ofta under lång tid och därför är det angeläget att även i framtiden ha möjlighet att inhämta data från journaler på de vuxenkliniker som tar över uppföljning. Resultatet av de statistiska analyserna används för att utvärdera behandlingar och att identifiera möjligheter att förbättra dem.

Arbetet med att utveckla behandlingar och analysmetoder sker genom akademiska studier i samarbete med barncancercentra i hela Sverige och norden. Det kan innebära att information från journaler med en specifik frågeställning samlas in. Eller att lite mer blod/likvor/ urin behövs för ett speciellt forskningsändamål. Då ambitionen är att inte orsaka extra obehag eller besvär för barnet, tas dessa extra prover i samband med annan provtagning. Insamlad information kodas för att inte röja någons identitet. Inga prover tas utan att information inhämtats och samtycke finns.