Vad är läkemedel för avancerad terapi (ATMP)?
Läkemedel för avancerad terapi baseras på levande material såsom celler, vävnader eller gener och utgör en helt egen läkemedelsklass som omfattas av ett eget regelverk.
Läkemedel för avancerad terapi (ATMP, från engelskans Advanced Therapy Medicinal Product) är biologiska läkemedel som baseras på celler, vävnader och gener. De delas in i läkemedel för somatisk cellterapi, läkemedel för genterapi, vävnadstekniska produkter och kombinationsläkemedel.
Produktion, logistik och hantering skiljer sig från ett traditionellt, kemiskt framställt läkemedel och ställer krav på specialkompetens, kvalitetssäkring och spårbarhet. Regelverket för ATMP är även mer omfattande givet läkemedelsgruppens komplexitet, samt omfattar ett unikt undantag, det så kallade sjukhusundantaget, där enskilda patienter kan behandlas i enlighet med läkarens förskrivning.
- Regelverk för läkemedel för avancerad terapi (lakemedelsverket.se)
- Sjukhusundantaget (lakemedelsverket.se)
Beskrivning av läkemedel för avancerad terapi från Läkemedelsverkets hemsida:
Läkemedel för somatisk cellterapi
Läkemedel för somatisk cellterapi innehåller celler som ”bearbetats väsentligt” så att deras biologiska egenskaper, fysiologiska funktioner eller strukturegenskaper har ändrats och ges till patienter för att behandla, förebygga eller diagnosticera en sjukdom.
Celler och vävnader som inte klassificeras som läkemedel regleras av Socialstyrelsens författningar.
Läkemedel för genterapi
Läkemedel för genterapi baseras på gener (DNA, RNA eller annan nukleinsyrasekvens) och ges till patienter i syfte att reglera, återställa, ersätta, lägga till eller avlägsna en gensekvens för att behandla, förebygga eller diagnosticera en sjukdom. Läkemedel för genterapi kan också utgöras av genetiskt förändrade celler, mikroorganismer eller virus.
Biologiska läkemedel som tillverkas med samma eller liknande genteknologiska metoder men som används som profylax mot infektionssjukdomar, utgör inte läkemedel för genterapi utan klassificeras som vacciner.
Vävnadsteknisk produkt
Vävnadstekniska produkter innehåller bearbetade celler eller vävnader och ges i syfte att nybilda, reparera eller ersätta human vävnad.
De som utvecklar vävnadstekniska produkter bör utöver vävnadsspecifika egenskaper även fästa uppmärksamhet vid icke-produktrelaterade faktorer, till exempel behov av kirurgisk åtgärd vid implantation av produkt och kompatibilitet av biomaterial med human vävnad på platsen för implantationen.
Kombinationsläkemedel för avancerad terapi
Kombinationsläkemedel för avancerad terapi innebär att läkemedlet består dels av en cell- eller vävnadsdel samt en eller flera medicintekniska produkter, till exempel matris eller stödkonstruktioner, som en integrerad del av läkemedlet.