Blodstamcellstransplantation vid MS

Autolog blodstamcellstransplantation (aHSCT) är en potentiellt botande behandling för MS. Principen är att blodstamceller mobiliseras ut till blodbanan där de skördas med en speciell maskin; det felaktiga immunförsvaret slås ut med cytostatika; de sparade blodstamcellerna återförs till blodet och därefter byggs ett nytt och förhoppningsvis friskt immunförsvar upp. Till skillnad från annan behandling vid MS ges aHSCT som en engångsbehandling och efter proceduren behöver patienten som regel inte ha några läkemedel.

Den första patienten i Skandinavien behandlades vid Akademiska sjukhuset 2004 för en mycket aggressiv MS. Tio år senare är hon helt utan symptom, har inte haft några nya skov och inga nya röntgenförändringar. Det goda exemplet följdes av många andra och i Uppsala har vi nu behandlat mer än 30 patienter, vilket är hälften av alla som behandlats i landet och även internationellt en hög siffra. I en nationell sammanställning som vi nyligen genomfört i samarbete med övriga universitetssjukhus fann vi att 68 % av patienterna uppnådde sjukdomsfrihet vid fem år. Behandlingen är dock inte helt ofarlig och dödsfall finns beskrivna, även om ingen behandlingsrelaterad mortalitet finns i Sverige.

Vi söker nu efter patienter som behandlas med Avonex®, Betaferon®, Copaxone® eller Rebif® och som trots minst ett halvårs behandling ändå har skov. Dessa patienter kan komma ifråga för MIST-studien där patienter slumpas till behandling med aHSCT eller natalizumab (Tysabri®).

Ibland behandlar vi även personer utanför studien, framför allt patienter med sjukdomsaktivitet i form av skov eller nya MR-förändringar av betydelse trots behandling med Tysabri®/Gilenya®/Lemtrada® eller motsvarande behandling.

I sällsynta fall kan behandlingen komma ifråga även om man inte prövat någon behandling. Det gäller patienter med kort sjukdomsduration, snabb handikapputveckling p.g.a. skov och stort antal kontrastladdningar vid MR-undersökning.